'Dure medicijnen tegen zeldzame ziektes werken vaak niet'

De vaak dure geneesmiddelen voor zeldzame ziekten werken dikwijls in de praktijk niet goed. Dit schrijft Trouw op basis van onderzoek van Yvonne Schuller van Amsterdam UMC.

Schuller ontdekte dat vier op de tien medicijnen tegen zeldzame tumoren de overlevingskansen niet leken te vergroten, als ze op de markt waren. Voor medicijnen tegen stofwisselingsziekten was zelfs van 62 procent onduidelijk of er effect was.
Volgens Schuller komt dit doordat de patiëntengroep te klein is voor goede studies en de ziekten te ingewikkeld zijn om in een paar jaar vast te stellen of de medicijnen aanslaan. Patiënten dragen bovendien de ziekte hun hele leven mee, waardoor medicijnonderzoek vaak niet meer is dan een momentopname.

Voor haar onderzoek sprak Schuller met klinisch experts en patiënten en bekeek ze wetenschappelijke evaluaties in samenwerking met het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen. Meer op Trouw.nl